n. 1 – 2026

Nuovi farmaci in arrivo: i dati del rapporto annuale dell’Agenzia Europea dei Medicinali

Pubblicato a Marzo 2026

Ogni anno l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) pubblica un rapporto (1) che descrive in modo sintetico i pareri positivi inviati alla Commissione europea, che si tradurranno in autorizzazioni alla commercializzazione di nuovi prodotti. Per ogni prodotto è riportato se si tratta di un nuovo principio attivo oppure di un generico o di un biosimilare, se ha beneficiato di una procedura di accesso precoce (early access) e l’eventuale status di “farmaco orfano” indicato per una malattia rara.

I medicinali che rappresentano un progresso significativo nelle rispettive aree terapeutiche sono evidenziati in un’apposita sezione, anche se nel rapporto non sono esplicitati i criteri con cui è stato assegnato questo “riconoscimento”.

Analizzando i dati contenuti nel rapporto del 2025 ed in alcuni casi anche quelli degli anni precedenti, emergono alcune riflessioni:

Dove si concentra la ricerca

Soprattutto nell’area onco-ematologica, con 14 nuovi principi attivi su 38 medicinali approvati ( vedi tabella ). Solo 3 di questi sono stati però considerati progressi significativi: un antagonista del recettore dell’IL-15, indicato nel tumore della vescica non muscolo-invasivo (nogapendekin alfa inbakicept); una terapia CAR T per la leucemia linfoblastica acuta a precursori B recidivante/refrattaria (obecabtagene autoleucel); cellule progenitrici ematopoietiche allogeniche espanse crioconservate, derivate da sangue cordonale e utilizzate come fonte donatrice di cellule staminali allogeniche in pazienti con neoplasie ematologiche (dorocubicel / cellule CD34- non espanse).

Tutti e 3 hanno ricevuto un’approvazione condizionata, vale a dire che sono stati registrati sulla base di dati clinici meno completi di quelli normalmente richiesti; la terapia CAR-T e le cellule progenitrici ematopoietiche rientrano tra i Prodotti Medicinali per Terapie Avanzate, ad alto contenuto tecnologico ed alto costo.

È quantomeno discutibile che tra i farmaci che rappresentano un progresso significativo vengano elencati i due anticorpi monoclonali, lecanemab (approvato nel 2024) e donanemab, approvati per la malattia di Alzheimer in fase iniziale. Negli studi registrativi nè donanemab né lecanemab hanno ottenuto un miglioramento clinicamente significativo della malattia rispetto al placebo, a fronte di un aumento di edemi cerebrali e microemorragie nei pazienti trattati (2).

Aree terapeutiche poco attrattive

Sicuramente la psichiatria, nonostante l’elevato carico di morbidità nella popolazione: l’unico nuovo farmaco approvato nel 2025 è uno steroide neuroattivo indicato nella depressione post-partum e negli ultimi 5 anni non sono state registrate altre nuove molecole.

Anche nel campo degli antibiotici non sono state approvate in Europa nuove molecole. La scarsità di antibiotici in fasi avanzate di sviluppo rappresenta un problema globale: nel report “Antibacterial agents in clinical and preclinical development” del 2023 l’OMS ha avvertito che gli agenti antibatterici registrati negli ultimi anni e quelli in fase di sviluppo saranno insufficienti a contrastare la diffusione delle infezioni resistenti (3).

Malattie rare

Gli incentivi previsti dalla legislazione europea giocano sicuramente un ruolo importante nel sostenere l’innovazione in questo settore: nel 2025 sono stati autorizzati 14 nuovi farmaci, dei quali solo 4 considerati contributi importanti alla salute pubblica.

Anche nelle malattie rare, la ricerca è orientata soprattutto all’area oncoematologica: neurofibromatosi di tipo 1 (mirdametinib), tumori desmoidi (nirogacestat), tumore tenosinoviale a cellule giganti (vimseltinib), astrocitoma ed oligodendroglioma di grado 2 (vorasidenib), neoplasie ematologiche in pazienti che richiedono un trapianto di cellule staminali ma non hanno un donatore adatto (dorucibel), carcinoma delle vie biliari HER2+ (zanidatamab).

Approvazione condizionata

Otto nuovi medicinali sono stati approvati con questa modalità, che consente al produttore di presentare dati clinici meno completi di quelli normalmente richiesti; 6 appartengono all’area onco-ematologica. Per accedere a questa procedura, il farmaco deve trattare una condizione grave, colmare un bisogno insoddisfatto e rappresentare un progresso rispetto alle opzioni esistenti.

L’approvazione condizionata è soggetta a specifici obblighi, in particolare alla conduzione di studi post-marketing (di solito osservazionali), allo scopo di generare dati di efficacia e sicurezza completi. La mancata produzione di questi dati da parte della ditta produttrice dovrebbe comportare il ritiro del medicinale; l’approvazione definitiva dovrebbe essere rilasciata solo a seguito della produzione di dati che attestino un profilo di efficacia e sicurezza favorevole.

Tuttavia, una recentissima metanalisi su 41 studi approvati dalle principali agenzie regolatorie ha dimostrato che i farmaci approvati con questo percorso semplificato non mostrano una maggiore probabilità di offrire un valore clinico aggiunto rispetto a quelli approvati con procedura ordinaria; inoltre, i farmaci oncologici hanno maggiore probabilità di ricevere nuove avvertenze sulla sicurezza entro due anni dall’approvazione (4).

Inoltre, un’altra analisi effettuata sull’apposito database istituito dall’EMA, ha evidenziato che il protocollo è disponibile solo per il 60% degli studi post-autorizzazione commissionati dall’Agenzia ed i risultati solo per il 68% degli studi conclusi (5).

Occasioni di risparmio con i biosimilari

Nel 2025 l’EMA ha autorizzato 41 biosimilari, il numero più alto mai approvato in un solo anno; i biosimilari rappresentano un’occasione di risparmio per i servizi sanitari, perché entrano sul mercato ad un prezzo inferiore rispetto all’originatore, generano concorrenza e quindi un abbassamento generale dei prezzi. Sono stati approvati 23 biosimilari di denosumab, che nel 2024 ha generato in Italia una spesa di circa 100 milioni di euro, 2 biosimilari di golimumab (43 milioni di euro); 7 di aflibercept (97 milioni di euro) (6).

Cosa aspettarsi in Italia

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha già registrato quasi tutti i farmaci approvati dall’EMA nel 2025, inserendoli nella classe “Cnn”; per alcuni è già stato avviato l’iter di negoziazione del prezzo; finora, l’80% dei medicinali autorizzati dall’EMA ha ottenuto la rimborsabilità in Italia, percentuale tra le più alte d’Europa (7).

Considerato che molti di questi farmaci non rappresentano un significativo progresso rispetto alle alternative già disponibili e che per alcuni non è ancora definito il profilo rischio-beneficio, sarà interessante osservare gli esiti delle procedure di negoziazione dei prezzi, dai quali dipenderà sempre di più la sostenibilità del sistema nei prossimi anni.

Bibliografia e sitografia

1. European Medicine Agency. Human Medicines in 2025(https://www.ema.europa.eu/en/news/human-medicines-2025)
2. Traversa G. Un’efficacia irrilevante, e a che prezzo per i pazienti! Ricerca e Pratica 2025; 41(2):70-71
3.    World Health Organization: 2023 Antibacterial agents in clinical and preclinical development: an overview and analysis (https://www.who.int/publications/i/item/9789240094000)
4. Hooimeyer A et al. Do drugs approved via expedited approval pathways have therapeutic advantages? A systematic review and meta-analysis. Br J Clin Pharmacol. 2026;1–26
5. Ramezani P et al. Adherence to legislation and recommendations to publicly post protocols and results of post-authorisation studies registered with European Medicines Agency: cross sectional study BMJ 2026;392:e086693
6. Osservatorio Nazionale sull’impiego dei Medicinali. L’uso dei farmaci in Italia. Rapporto Nazionale Anno 2024. Roma: Agenzia Italiana del Farmaco, 2025
7. Agenzia Italiana del Farmaco. Oncologici, medicinali per le malattie rare, anti-Alzheimer: ecco l’onda dei nuovi medicinali approvati dall’EMA (https://www.aifa.gov.it/-/l-onda-dei-nuovi-medicinali-approvati-da-ema)